Secondo uno studio appena pubblicato su Clinical Pharmacology & Therapeutics  i giudizi di Ema e Fda sulle richieste di approvazione di nuovi farmaci sono concordanti in più del 90% dei casi. Il dato è basato sul risultato delle 107 domande presentate dal 2014 al 2016. Del totale il 71% riguarda NCEs, e il 29% farmaci biologici. Ovviamente i farmaci oncologici erano nettamente predominanti rappresentando un quarto del campione totale.

Quando sono d’accordo

I risultati mostrano come complessivamente l’Ema sia stata leggermente più generosa nelle approvazioni durante il “first review cycle” (92 vs 85%) ma che successivamente le decisioni si sono ulteriormente allineate. Qui sotto sono elencati i farmaci con giudizio “discordante” anche se poi in realtà sia la Fda che l’Ema hanno finito per approvare in una seconda fase di giudizio.

Alla fine, tenendo conto delle domande reinviate e riesaminate, l’Ema e la Fda hanno finalizzato decisioni discordanti per soli due farmaci. Il primo è corifollitropina alfa, il secondo ataluren. Entrambi sono stati approvati dall’Ema ma non dalla Fda. Secondo gli autori questa sostanziale concordanza di giudizio è il frutto di una collaborazione sempre più intensa a partire dal 2003, pur mantenendo un’assoluta indipendenza di giudizio tra le due entità regolatorie.

…e quando non lo sono

Quando si vanno a analizzare i dati in maniera più dettagliata, emergono differenze significative per quanto riguarda le indicazioni approvate per 21 farmaci: in 8 casi per sostanziali differenze nei dati clinici presentati (spesso le domande sono presentate e/o analizzate in tempi diversi da Ema e Fda e questo determina una possibile differenza nei dossier); in 12 casi per differenze nell’interpretazione sui dati di efficacia e in due per una differente interpretazione dei dati di safety.

Una delle fonti più ricorrenti di differenza nelle indicazioni approvate riguarda prodotti per i quali studi di supporto hanno mostrato efficacia nei pazienti che avevano fallito la terapia di prima linea, in cui le indicazioni approvate dalla Fda erano tipicamente limitate alla popolazione studiata (fallimento del trattamento o recidiva) mentre l’Ema include anche pazienti per i quali la terapia di prima linea non era appropriata.

Quale futuro?

Lo studio ha analizzato un orizzonte temporale ben definito (2014-16). Non è chiaro però se questa apparente convergenza di opinioni è continuata anche negli ultimi due anni e soprattutto se continuerà in futuro. Per esempio, il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha adottato nel 2018 pareri negativi per due farmaci (betrixaban per la prevenzione del tromboembolismo venoso e abaloparatide per l’osteoporosi post menopausale) che erano stati approvati dalla Fda nel 2017.

Stesso scenario per glutammina nella terapia dell’anemia a cellule falciformi nel 2019. In quest’ultimo caso vi era un solo studio di grande dimensioni disponibile e secondo la Fda mostrava che i pazienti trattati con glutammina erano stati costretti a meno visite in ospedale per crisi di cellule falciformi, rispetto ai pazienti trattati con placebo portando all’approvazione del farmaco. Il Chmp, nell’interpretazione dello stesso studio, è stata in tempi successivi di parere opposto.

Sarà interessante vedere se queste decisioni discordanti siano solo un “incidente di percorso” o siano un segnale di un progressivo disallineamento delle decisioni nel prossimo futuro.

Fonte : AboutPharma

Registrazione nuovi farmaci : Ema (Europa) e Fda (USA) non sempre sono d’accordo

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